HTA-Rechtsvorschriften und -Verfahren
Fragen und Antworten zur neuen Bewertung von Gesundheitstechnologien
Was versteht man unter einer Bewertung von Gesundheitstechnologien?
Die Bewertung von Gesundheitstechnologien (Health Technology Assessment – HTA) ist ein wissenschaftlicher, evidenzbasierter Prozess, bei dem Informationen über medizinische, wirtschaftliche, gesellschaftliche und ethische Gesichtspunkte im Zusammenhang mit dem Einsatz einer Gesundheitstechnologie zusammengefasst werden. Beispiele für Gesundheitstechnologien sind Arzneimittel und Medizinprodukte.
Mit der HTA wird der Mehrwert neuer Gesundheitstechnologien dahin gehend evaluiert, ob sie besser, genauso gut oder schlechter funktioniert als die bestehender Alternativen, und es werden Antworten auf klinische Fragen erarbeitet wie "Welche Leistung bringt diese neue Technologie im Vergleich zu bestehenden Alternativen?" Es können auch wirtschaftliche Aspekte mit ihr geprüft werden, wie die Frage "Welche Kosten entstehen für das Gesundheitssystem?" Damit dient die HTA den Mitgliedstaaten als wichtiges Instrument bei der Entscheidung über die Verwendung und den Preis einer neuen Gesundheitstechnologie sowie über die damit zusammenhängende Kostenerstattung, und sie hilft ihnen dabei, die Qualität, die Verfügbarkeit und die Nachhaltigkeit der Gesundheitsversorgung zu gewährleisten.
Die Entwicklung von Gesundheitstechnologien ist ein wichtiger Motor für Wirtschaftswachstum und Innovation in der EU. Es handelt sich um einen innovativen Wirtschaftszweig, der Bestandteil eines Marktes für Gesundheitsausgaben ist, der 10 Prozent des Bruttoinlandsprodukts der EU ausmacht.
Wem nützt die neue Verordnung?
Die Berichte über eine gemeinsame klinische Bewertung sind durch ihre hohe wissenschaftliche Qualität, Transparenz und öffentliche Zugänglichkeit gekennzeichnet; davon profitieren die Patientinnen und Patienten sowie die klinische Medizin. Die Gesundheitsfachleute und an allererster Stelle die Patientinnen und Patienten erhalten einen neuen Rahmen, der dazu beitragen wird, medizinische Versorgungslücken zu schließen und den Zugang zu innovativen Arzneimitteln und einigen Medizinprodukten mit hohem Risiko zu erleichtern, und der gleichzeitig die Wettbewerbsfähigkeit des Medizinsektors in der EU verbessern wird. Patienten und Kliniker werden auch direkt in die gemeinsame Arbeit einbezogen.
Die Mitgliedstaaten werden in die Lage versetzt, ihre Ressourcen und ihr Fachwissen im Bereich HTA zu bündeln. Gemeinsame klinische Bewertungen werden als hochwertige und zeitnah verfügbare wissenschaftliche Berichte vorliegen, die von den Mitgliedstaaten in ihren nationalen HTA-Prozessen gebührend berücksichtigt werden. Damit erleichtert es die HTA-Verordnung den Mitgliedstaaten, stärker evidenzbasierte und rasche Entscheidungen über den Zugang der Patientinnen und Patienten zu neuen Arzneimitteln und Medizinprodukten zu treffen.
Die Entwickler im Arzneimittel- und Medizinproduktesektor erhalten mehr Klarheit und Vorhersehbarkeit in Bezug auf die Anforderungen an klinische Nachweise für die HTA. Überdies profitieren die Entwickler von Effizienzgewinnen, wenn sie klinische Nachweise für die HTA vorlegen, da sie nur eine einzige Datei für gemeinsame klinische Bewertungen auf EU-Ebene (und nicht, wie in der Vergangenheit, mehrere in den verschiedenen nationalen HTA-Systemen parallel) einreichen müssen.
Welche Elemente der HTA deckt die neue Verordnung ab?
Die Verordnung konzentriert sich auf die klinischen Aspekte der HTA, d. h. auf die relative klinische Wirksamkeit und die relative klinische Sicherheit einer neuen Gesundheitstechnologie gegenüber bestehenden Technologien. Die Koordinierungsgruppe für die HTA und ihre Untergruppen, die sich aus nationalen HTA-Stellen zusammensetzen, führen im Rahmen der Verordnung gemeinsame klinische Bewertungen von neuen Arzneimitteln und bestimmen Medizinprodukten mit hohem Risiko durch; den Anfang machen neue Krebsarzneimittel und Arzneimittel für neuartige Therapien. Die Bewertungen sind innerhalb von 30 Tagen ab Erteilung der Zulassung für das Arzneimittel abzuschließen; dies spart Zeit zugunsten von Patienten, Gesundheitssystemen und Entwicklern. Aktuell kann es sein, dass die Bewertung von Gesundheitstechnologien infolge der unterschiedlichen Herangehensweise an die HTA in den einzelnen EU-Ländern erst Jahre nach der Zulassung eines Arzneimittels erfolgt.
Die HTA-Stellen können gemäß der HTA-Verordnung auch an gemeinsamen wissenschaftlichen Beratungen mitwirken, um Technologieentwickler im Hinblick auf die Konzeption klinischer Studien zu beraten, damit sie geeignete Nachweise erbringen. Eine Kooperation der Mitgliedstaaten findet auch im Bereich der Sondierung ("Horizon Scanning") zur frühzeitigen Erkennung vielversprechender Gesundheitstechnologien statt; Ziel ist es, die Gesundheitssysteme besser auf diese Technologien vorbereiten zu können. Über diesen verbindlichen Anwendungsbereich der HTA-Verordnung hinaus können die Mitgliedstaaten auch eine weitergehende freiwillige Zusammenarbeit aufnehmen, z. B. bei anderen Gesundheitstechnologien als Arzneimitteln und Medizinprodukten oder bei wirtschaftlichen Aspekten der HTA.
Für welche Erzeugnisse werden die gemeinsamen klinischen Bewertungen durchgeführt?
Die neuen Vorschriften sehen eine schrittweise Anwendung auf alle Arzneimittel vor, für die eine Zulassung im zentralisierten Verfahren beantragt wird.
Mit Wirkung vom 12. Januar 2025 wurden in einem ersten Schritt bei einem Antrag auf Zulassung eines neuen Krebsarzneimittels oder eines Arzneimittels für neuartige Therapien, der von der Europäischen Arzneimittel-Agentur validiert wird, eine gemeinsame klinische Bewertung unter Federführung der Koordinierungsgruppe der Mitgliedstaaten zur Bewertung von Gesundheitstechnologien ausgelöst. Ab 2026 werden auch ausgewählte Medizinprodukte mit hohem Risiko bewertet. Ab Januar 2028 gelten die Vorschriften dann auch für Arzneimittel für seltene Leiden und ab 2030 für alle neuen Arzneimittel.
Wie werden die Berichte über die gemeinsamen klinischen Bewertungen von den Mitgliedstaaten genutzt werden?
Die Mitgliedstaaten müssen den Bericht über die gemeinsame klinische Bewertung bei der Durchführung einer HTA auf nationaler Ebene eingehend berücksichtigen. Sie werden ferner dem Bericht über eine HTA auf Mitgliedstaatsebene den veröffentlichten Bericht über die gemeinsame klinische Bewertung beifügen. Darüber hinaus werden die Mitgliedstaaten für jede nationale HTA einer Technologie, die bereits einer gemeinsamen klinischen Bewertung unterzogen wurde, Angaben dazu machen, wie die gemeinsame klinische Bewertung im nationalen Prozess berücksichtigt wurde.
Die Mitgliedstaaten können die gemeinsame klinische Bewertung durch zusätzliche klinische Analysen ergänzen, die im Rahmen ihres nationalen HTA-Prozesses möglicherweise erforderlich sind (z. B. Analysen im Zusammenhang mit der nationalen Epidemiologie oder dem spezifischen nationalen Gesundheitskontext). Sie können die gemeinsame klinische Bewertung aber auch durch nichtklinische Analysen (z. B. zu den Haushaltsfolgen oder der Kostenwirksamkeit) ergänzen. Es ist weiterhin Sache der Mitgliedstaaten, den Gesamtnutzen einer neuen Gesundheitstechnologie für ihr Gesundheitssystem zu beurteilen sowie über die Preisgestaltung und die Erstattungsfähigkeit zu entscheiden.
Und schließlich werden die Mitgliedstaaten der Kommission spätestens zwei Jahre nach dem Geltungsbeginn der neuen HTA-Verordnung Bericht darüber erstatten, wie die gemeinsame Arbeit in ihre nationalen HTA-Prozesse eingeflossen ist, auch darüber, wie die Berichte über gemeinsame klinische Bewertungen bei der Durchführung der nationalen HTA berücksichtigt wurden. Die Mitgliedstaaten werden auch über das Arbeitspensum der Koordinierungsgruppe berichten sowie darüber, ob sie die Leitlinien zur Methodik berücksichtigt haben, die erstellt wurden.
Wie funktioniert der neue Rahmen für die HTA-Zusammenarbeit in der EU in der Praxis?
Mit der Verordnung wurde eine Koordinierungsgruppe der Mitgliedstaaten eingesetzt, die sich aus von jedem Land benannten Mitgliedern zusammensetzt. Die Koordinierungsgruppe beaufsichtigt die gemeinsamen fachlichen Arbeiten, die von den Untergruppen nationaler Vertreter für bestimmte Aufgabentypen (z. B. gemeinsame klinische Bewertungen, gemeinsame wissenschaftliche Beratungen oder Leitlinien zur Methodik) übernommen werden.
Im Jahr 2023 wurde ein Netzwerk der Interessenträger eingerichtet, das einen regelmäßigen Dialog zwischen den europäischen Dachverbänden der Interessenträger und der Koordinierungsgruppe ermöglichen soll.
Die Kommission fungiert als Sekretariat für die Zusammenarbeit und trägt Sorge dafür, dass die Verfahren eingehalten werden und die gemeinsamen Arbeiten zeitnah und transparent durchgeführt werden. Sie hat eine sichere IT-Plattform eingerichtet, auf der die Entwickler von Gesundheitstechnologien Informationen bereitstellen und die Gutachter der Mitgliedstaaten die Berichte über die gemeinsamen klinische Bewertungen und die Unterlagen für die gemeinsamen wissenschaftlichen Beratungen erstellen. Die Kommission ermöglicht auch den Informationsaustausch mit anderen einschlägigen Agenturen und Einrichtungen der EU (z. B. der Europäischen Arzneimittel-Agentur).
Die HTA-Verordnung ist im Januar 2022 in Kraft getreten. Warum gilt sie erst mit Wirkung vom 12. Januar 2025?
Mit der dreijährigen Übergangsfrist zwischen dem Inkrafttreten und dem Geltungsbeginn wurde sichergestellt, dass genügend Zeit für den Aufbau des organisatorischen Rahmens der HTA-Verordnung (z. B. der Koordinierungsgruppe und ihrer Untergruppen, des Netzwerks der Interessenträger) und für die Annahme der in der Verordnung vorgesehenen Durchführungsrechtsakte, delegierten Rechtsakte und Leitlinien zur Methodik zur Verfügung stand. Den Mitgliedstaaten wurde so auch ausreichend Zeit eingeräumt, um ihre nationalen HTA-Rechtsvorschriften und -Verfahren erforderlichenfalls an die neue HTA-Verordnung anzupassen, und die Verbände der Interessenträger, insbesondere der Entwickler von Gesundheitstechnologien, hatten genügend Zeit, sich mit den Anforderungen des neuen Rahmens vertraut zu machen und sie zu erfüllen. (EU-Kommission: ra)
eingetragen: 11.02.25